Що таке Cystadane?
Цистадан - це порошок для перорального застосування, який містить активну речовину бетаїн безводний.
Для чого використовується Цистадан?
Цистадан використовується при лікуванні гомоцистинурії як доповнення до інших видів терапії, таких як вітамін В6 (піридоксин), вітамін В12 (кобаламін), фолієва кислота та спеціальна дієта.
Гомоцистинурія - це спадкове (генетичне) захворювання, при якому організм не може повністю метаболізувати амінокислоту метіонін. В цистеїн; отже, гомоцистеїн накопичується в крові та сечі. Типові симптоми гомоцистинурії включають: тромбоз (утворення тромбів у кровоносних судинах), ламкість кісток, аномалії скелета, ектопію кришталеву (аномалію, при якій кришталик зміщений зі свого нормального положення) та розумову відсталість. Це серйозне захворювання. високий рівень смертності. Цистадан застосовують у пацієнтів з усіма трьома відомими типами гомоцистинурії, спричиненими дефіцитом речовин, необхідних для метаболізму метіоніну ("цистатіонін бета -синтаза" [CBS] або "5.10 - метилентетрагідрофолатредуктаза" [MTHFR ]) або через дефекти "метаболізму кобаламінового кофактора" (кбл).
Оскільки кількість пацієнтів з гомоцистинурією низька, захворювання вважається рідкісним, і 9 липня 2001 року Цистадан був визнаний «ліками -сиротою» (ліки, що застосовується при рідкісних захворюваннях).
Відпускати ліки можна тільки за рецептом.
Як використовується Цистадан?
Лікування цистаданом повинно контролюватися лікарем, який має досвід лікування пацієнтів з гомоцистинурією.
Стандартна доза цистадану, рекомендована для пацієнтів старше 10 років, становить 6 г на добу, розділена на дві рівні дози. Діти до 10 років повинні приймати по 100 мг на кілограм маси тіла на день, розділені на дві рівні дози. Дозу для дітей можна регулювати відповідно до відповіді на лікування (контролюється шляхом вимірювання рівня гомоцистеїну в крові); однак збільшення частоти понад два рази на день або збільшення дози понад 150 мг на кілограм маси тіла не покращує користь Цистадану. Мета лікування - утримувати рівні гомоцистеїну в плазмі нижче 15 мкМ або нижче нормального значення. Як правило, це досягається протягом одного місяця.
З цистаданом поставляються 3 мірні ложки, які постачають 100 мг, 150 мг і 1 г
пилу. Дозу слід повністю розчинити у воді, соку, молоці, дитячих сумішах або продуктах харчування, і її слід ковтати одразу після змішування.
Як працює Cystadane?
Бетаїн - це природна речовина, що видобувається з цукрового буряка. При гомоцистинурії бетаїн знижує рівень гомоцистеїну в плазмі, полегшуючи реакцію в організмі під назвою «реметилювання», завдяки якій гомоцистеїн перетворюється назад у метіонін, покращуючи таким чином симптоми захворювання.
Як вивчали Cystadane?
Компанія представила дані про Cystadane з наукової літератури. Серед них було 202 повідомлення, що описували вплив цистадану у різних дозах на рівень гомоцистеїну у пацієнтів з гомоцистинурією різного віку. Інформація про симптоми, дозу та тривалість лікування та інші прийняті ліки також була надана 140 пацієнтам
в той самий час. Більшість пацієнтів також приймали вітамін В6 або В12 або фолат. Інформацію цих досліджень порівнювали з опублікованими звітами, що описують результат, що спостерігався у нелікованих пацієнтів з тим же захворюванням.
Яку користь показав Цистадан під час досліджень?
Пацієнти, які приймали Цистадан, показали більше зниження рівня гомоцистеїну, ніж пацієнти, які не отримували лікування, що пов’язано з поліпшенням серцево-судинних (серцевих та судинних) симптомів та покращенням роботи нервової системи, про що повідомили приблизно три чверті пацієнтів. Препарат був ефективним у лікуванні пацієнтів з усіма трьома типами гомоцистинурії.
Який ризик пов'язаний з Цистаданом?
Найбільш частими побічними ефектами при застосуванні Цистадану (спостерігаються більш ніж у 1 з 10 пацієнтів) є рівні
підвищений рівень метіоніну в плазмі крові. У пацієнтів, які приймають Цистадан, необхідно контролювати рівень метіоніну, оскільки підвищення цих рівнів може бути пов’язане з набряком мозку (набряком мозку). Пацієнтам із симптомами набряку мозку, такими як ранкові головні болі з блювотою або візуальними змінами, слід повідомити про це свого лікаря, оскільки лікування цистаданом може бути припинено. Повний перелік побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні Цистадану, див. В інструкції з експлуатації.
Чому Cystadane було схвалено?
Комітет з лікарських засобів для людського застосування (CHMP) дійшов висновку, що, незважаючи на обмежені систематичні дослідження, проведені з цистаданом, ліки корисно як допоміжна терапія при лікуванні гомоцистинурії, як доповнення до терапії на основі вітамінів та у поєднанні з специфічна дієта Комітет зазначає, що Цистадан не замінює інші методи лікування.
CHMP вирішив, що користь Цистадану більша за його ризик як додаткового лікування гомоцистинурії, якщо він застосовується відповідно до вказівок щодо препарату, і тому рекомендував надати йому дозвіл на маркетинг.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного використання Цистадану?
Компанія, що виробляє Cystadane, створить реєстр пацієнтів, які приймають ліки
стежити за їх безпекою. Зокрема, він буде контролювати випадки набряку мозку, які спостерігалися у невеликої кількості пацієнтів під час випробування препарату.
Інша інформація про Cystadane:
15 лютого 2007 року Європейська Комісія надала Orphan Europe SARL "Авторизацію маркетингу" для Cystadane, дійсну в усьому Європейському Союзі.
Щоб зареєструвати призначення Cystadane як препарату -сироти, натисніть тут.
Для повної версії EPAR Cystadane натисніть тут.
Останнє оновлення цього резюме: 01-2007.
Інформація про цистадан - бетаїн безводний, опублікована на цій сторінці, може бути застарілою або неповною. Для правильного використання цієї інформації див. Сторінку Відмова від відповідальності та корисної інформації.
