Що таке Holoclar і для чого його використовують?
Голоклар - це лікування, що містить стовбурові клітини, які використовуються для заміщення пошкоджених клітин на поверхні (епітелію) рогівки, прозорої мембрани, що вистилає райдужну оболонку (кольорову частину ока). Застосовується у дорослих пацієнтів з дефіцитом стовбурових клітин лімби середнього та тяжкого ступеня, спричиненим опіками очей (включаючи хімічні опіки). Пацієнти з таким станом не мають достатньої кількості стовбурових клітин лімби, які зазвичай втручаються у процес регенерації рогівки, замінюючи зовнішні клітини рогівки, які пошкоджені та старіють. Голоклар - це вид медицини для вдосконаленої терапії, який називається «продукт тканинної інженерії», який є типом ліків, який містить клітини, взяті з кінцівки пацієнта (по кутах рогівки), а потім вирощені в лабораторії, щоб їх можна було використовувати для відновлення пошкодженої поверхні рогівки. Оскільки кількість пацієнтів з дефіцитом стовбурових клітин лімб невелика, хвороба вважається «рідкісною», і 7 листопада 2008 року Голоклар був призначений «ліками -сиротою» (ліки, що застосовується при рідкісних захворюваннях).
Як використовується Holoclar?
Холоклар слід застосовувати лише в умовах стаціонару, відповідним чином підготовленим та кваліфікованим офтальмологічним хірургом, і його слід призначати лише пацієнтам, клітини кісток яких використовувалися у виробництві лікарського засобу. На першому етапі лікування невеликий клапоть здорової тканини кінцівок (розміром 1-2 мм2) видаляється у пацієнта в умовах стаціонару і надсилається того ж дня виробнику ліків. Згодом клітини тканини вирощують у лабораторії та заморожують до підтвердження дати операції. Розморожені клітини використовуються для виготовлення голокларів шляхом вирощування їх на мембрані, що складається з білка, званого фібрином. Голоклар, який складається як з клітин, так і з мембрани, потім відправляється назад до лікарні, де негайно імплантується в око пацієнта в рамках операції. Після збирання лімбальних тканин пацієнтів слід лікувати антибіотиками, щоб запобігти «інфекції очей». Після операції пацієнт повинен пройти курс лікування антибіотиками та відповідними протизапальними препаратами. Holoclar призначений лише для одного лікування. Лікування можна повторити, якщо лікуючий лікар вважає це за необхідне. Для отримання додаткової інформації дивіться короткий опис. Характеристики продукт (також включений до EPAR).
Як працює Holoclar?
Діючою речовиною в Holoclar є лімфатичні клітини пацієнта, які включають клітини, взяті з поверхні рогівки, і стовбурові клітини лімби, вирощені в лабораторії. Перед використанням Holoclar пошкоджену тканину необхідно видалити з поверхні рогівки ураженого ока. Після імплантації в око клітини роговиці Holoclar допомагають замінити поверхню рогівки, тоді як стовбурові клітини лімби діють як резервуари для нових клітин безперервно. регенерує рогівку
Яку користь Holoclar показав під час досліджень?
В рамках ретроспективного дослідження з минулими клінічними даними, було показано, що Holoclar ефективний у регенерації стійкої поверхні рогівки у осіб з помірним або важким дефіцитом стовбурових клітин лімби, спричиненим опіками. Через рік після імплантації Holoclar імплантат вважався успішним у 75 із 104 досліджених пацієнтів (що дорівнює 72%), на основі наявності стійкої поверхні рогівки без дефектів поверхні та без або з обмеженою інвазією нових кровоносних судин (типова ознака дефіциту стовбурових клітин лімби). Також спостерігалося зменшення симптомів у пацієнтів, включаючи біль та запалення, а також поліпшення зору.
Який ризик пов'язаний з Holoclar?
Найпоширенішим побічним ефектом при застосуванні Holoclar (який може вразити більш ніж 1 з 10 осіб) є блефарит (запалення повіки) .Повний перелік побічних ефектів та обмежень дивіться в листівці.
Чому Holoclar був схвалений?
Комітет Агентства з лікарських засобів для людського використання (CHMP) вважає, що лікування холокларом було ефективним для відновлення здорових поверхонь рогівки у пацієнтів із дефіцитом стовбурових клітин лімби, спричиненого опіками, а також для поліпшення симптомів та зору. що помірні та важкі форми дефіциту стовбурових клітин є серйозними захворюваннями, які, якщо їх не лікувати, можуть призвести до серйозного зниження або повної втрати зору. Висновок щодо співвідношення користь / ризик Holoclar ґрунтується на результатах двох ретроспективних досліджень (проведених з використанням минулих клінічних даних). Компанія зробить доступними додаткові дані проспективного дослідження (в якому будуть записані результати в ході дослідження). Тому Holoclar отримав "умовне схвалення". Це означає, що в майбутньому буде доступна додаткова інформація про ліки, яку компанія зобов'язана надати. Щороку Європейське агентство з лікарських засобів переглядатиме нову доступну інформацію та цей короткий зміст буде відповідно оновлено.
Яка інформація ще чекає на Holoclar?
Оскільки "умовне схвалення було надано для Holoclar, компанія, яка продає Holoclar, надасть додаткові дані про ліки. Зокрема, компанія зробить дані про ризики та переваги Holoclar доступними з проспективного клінічного дослідження".
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Holoclar?
Для забезпечення максимально безпечного використання Holoclar було розроблено план управління ризиками. На основі цього плану інформація до техніки безпеки була додана до короткого опису характеристик препарату та інструкції з експлуатації Holoclar, включаючи відповідні запобіжні заходи, яких слід дотримуватися медичним працівникам та пацієнтам. Крім того, компанія, що виробляє Holoclar, надасть медичним працівникам навчальні матеріали щодо безпечного використання ліків, включаючи інформацію про відбір пацієнтів та моніторинг в кінці дослідження, а також про повідомлення про побічні ефекти. Інформаційні матеріали для пацієнтів також будуть кандидати на лікування Додаткову інформацію можна знайти в короткому змісті плану управління ризиками
Докладніше про Holoclar
17 лютого 2015 р. Європейська Комісія надала "Дозвіл на продаж" для Holoclar, дійсний у всьому Європейському Союзі. Для отримання додаткової інформації про терапію Holoclar прочитайте інструкцію з упаковки (входить до EPAR) або зверніться до свого лікаря або фармацевта. Короткий зміст висновку Комітету з лікарських засобів-сиріт для Holoclar розміщено на веб-сайті Агентства: ema.Europa.eu/Find medicine / Ліки для людей / Позначення рідкісних захворювань. Останнє оновлення цього резюме: 02-2015.
Інформація про Holoclar, опублікована на цій сторінці, може бути застарілою або неповною. Для правильного використання цієї інформації див. Сторінку Відмова від відповідальності та корисної інформації.
