Що таке Ravicti - гліцерол фенілбутират і для чого його використовують?
Ravicti-це лікарський засіб, що використовується для тривалого лікування порушень циклу сечовини у дорослих та дітей у віці від двох місяців і старше, коли хвороба не піддається лікуванню лише за допомогою дієти. Пацієнти з порушеннями циклу сечовини. з організму через нестачу певних ферментів печінки. В організмі відпрацьований азот перетворюється на аміак, який шкідливий, якщо накопичується. Ravicti застосовують у пацієнтів з дефіцитом одного або кількох з наступних ферментів: карбамоїлфосфатсинтази I, орнітинкарбамілтрансферази, аргініносукцинатсинтетази, аргініносукцинатної ліази, аргінази I та орнітину транслокази.
Ravicti містить діючу речовину гліцерин фенілбутират.
Оскільки кількість пацієнтів з розладами циклу сечовини є низькою, ці захворювання вважаються «рідкісними», і Равікті 10 червня 2010 року було призначено «ліки -сироту» (ліки, що застосовується при рідкісних захворюваннях).
Як застосовують Ravicti - фенілбутират гліцерину?
Ravicti доступний у вигляді рідини (1,1 г / мл) для прийому всередину або через трубку, яка проходить через ніс і потрапляє в шлунок або проходить через живіт до шлунка. Його можна отримати тільки за рецептом і повинен призначати лікар, який має досвід лікування пацієнтів з порушеннями циклу сечовини.
Білок є джерелом азоту, тому Ravicti необхідно вживати разом із спеціальною дієтою з низьким вмістом білка, щоб зменшити споживання азоту, а в деяких випадках і харчові добавки (на основі щоденного споживання білка, необхідного для росту та розвитку).
Доза Ravicti залежить від дієти пацієнта, зросту та ваги.Під час лікування слід регулярно проводити аналізи крові для коригування добової дози.Добову дозу Ravicti слід розділити на рівні кількості та вводити під час кожного прийому їжі. Для отримання додаткової інформації див. Короткий опис характеристик продукту (також частина EPAR).
Терапія Равікті може знадобитися протягом усього життя, якщо пацієнту не вдасться успішно пересадити печінку
Як діє Ravicti - фенілбутират гліцерину?
Діюча речовина в Ravicti, фенілбутират гліцерину, перетворюється в організмі у фенілацетат. рівень в організмі, зменшуючи кількість виробленого аміаку.
Яку користь Ravicti - гліцерол фенілбутират показав під час досліджень?
У дослідженні 88 дорослих з порушенням циклу сечовини порівнювали Ravicti з фенілбутиратом натрію (іншим препаратом, що застосовується для лікування порушень циклу сечовини). Основним показником ефективності була зміна рівня аміаку в крові після 4 тижнів лікування. Дослідження показало, що Ravicti є принаймні настільки ж ефективним, як препарат-порівняльник, у контролі рівня аміаку в крові: середній розрахований рівень аміаку становив приблизно 866 мкмоль на літр у пацієнтів, які отримували Ravicti, і 977 мкмоль на літр у пацієнтів, які отримували натрій фенілбутират. Додаткові дані підтримуючих досліджень показали подібні ефекти Ravicti у дітей віком від 2 місяців і старше.
Який ризик пов'язаний з Ravicti - фенілбутиратом гліцерину?
Найбільш поширеними несприятливими явищами препарату Равікті (які можуть вразити більш ніж 5 з 100 осіб) є діарея, метеоризм (виділення газів), головний біль, зниження апетиту, блювота, втома, погане самопочуття та незвичний запах шкіри.
Ravicti не слід застосовувати для лікування гострої гіперамоніємії (раптового підвищення рівня аміаку в крові) .Повний перелік побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні Ravicti, та їх обмежень див.
Чому Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate був схвалений?
Комітет Агентства з лікарських засобів для людського використання (CHMP) вирішив, що користь від Ravicti більша за його ризик, і рекомендував схвалити його для використання в ЄС.
Було показано, що Ravicti ефективний у зниженні рівня аміаку в крові у пацієнтів з порушенням циклу сечовини. Ravicti - це лікарський засіб з пролонгованим вивільненням, що означає, що активна речовина вивільняється стабільно протягом дня. Тому також усунення відходів азот виникає постійно, і це забезпечує кращий контроль рівня аміаку в крові протягом усього дня. З тієї ж причини Ravicti не слід застосовувати для лікування гострої гіперамоніємії, для якої потрібні швидкі дії.
Крім того, оскільки він доступний у рідкій формі, Комітет вважає, що Ravicti може бути більш прийнятним, особливо для дітей, ніж інші гранульовані лікарські засоби, що додаються до їжі; рідкий склад також полегшує його введення через трубку пацієнтам, які не можуть ковтати через неврологічні проблеми.
Побічні ефекти Ravicti були переважно в кишечнику і вважалися керованими. Однак очікуються подальші дані про довгострокову безпеку Ravicti.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Розроблено план управління ризиками для забезпечення максимально безпечного використання Ravicti. На основі цього плану інформація про безпеку була включена до короткого опису характеристик препарату та інструкції до препарату Ravicti, включаючи відповідні запобіжні заходи, яких слід дотримуватися медичним працівникам та пацієнтам.
Крім того, компанія, яка продає Ravicti, створить реєстр пацієнтів, щоб отримати додаткову інформацію про довгострокові переваги та безпеку ліків.
Докладніше про Ravicti - фенілбутират гліцерину
Для отримання додаткової інформації про терапію Ravicti прочитайте інструкцію до упаковки (входить до EPAR) або зверніться до свого лікаря або фармацевта.
Інформація про Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate, опублікована на цій сторінці, може бути застарілою або неповною. Для правильного використання цієї інформації див. Сторінку Відмова від відповідальності та корисної інформації.
.jpg)
