Що таке Cerdelga - еліглюстат і для чого його використовують?
Cerdelga-це лікарський засіб, призначений для тривалого лікування дорослих пацієнтів з хворобою Гоше типу 1. Хвороба Гоше-це рідкісне спадкове захворювання, при якому спостерігається дефіцит ферменту, званого глюкоцереброзидазою (також званої бета-глюкозидазною кислотою). У нормальних умовах метаболізується жир під назвою глюкозилцерамід (або глюкоцереброзид). За відсутності ферменту жир відкладається в організмі, зазвичай в печінці, селезінці та кістках. Характерними симптомами захворювання є: анемія (низька кількість еритроцитів), втома, схильність до синців та кровотеч, збільшення селезінки та печінки, біль у кістках та переломи. Cerdelga застосовується у пацієнтів з хворобою Гоше 1 типу, яка зазвичай вражає печінку, селезінку та кістки. Він використовується у людей, які метаболізують його нормальною швидкістю (тобто у так званих "проміжних" або "екстенсивних" метаболізаторах) або повільніше ("повільні метаболізатори"). Оскільки кількість пацієнтів з хворобою Гоше невелика, це захворювання вважається «рідкісним», і 4 грудня 2007 року Цердельга була визнана «ліком -сиротою» (ліки, що застосовується при рідкісних захворюваннях). Цердельга містить діючу речовину еліглюстат.
Як використовується Cerdelga - еліглюстат?
Cerdelga випускається у формі капсул (84 мг) для прийому всередину. Отримати ліки можна тільки за рецептом, і лікування має розпочинати та контролювати лікар, який має досвід лікування хвороби Гоше. Перед початком лікування Cerdelga слід провести тест, щоб визначити, наскільки швидко метаболізм ліків відбувається в організмі пацієнтів (тобто, щоб визначити, чи є вони бідними, проміжними або значними метаболізаторами). Ліки не слід давати пацієнтам, які метаболізують його дуже високою швидкістю (так звані "надшвидкі метаболізатори") або особам, здатність яких метаболізувати ліки невідома, або у яких швидкість метаболізму не була визначена в конкретному тесті. Рекомендована доза Cerdelga становить по одній капсулі двічі на день у пацієнтів з "метаболічною активністю в межах норми" (проміжні або значні метаболізатори). Пацієнтам, організм яких повільно метаболізує ліки (поганий метаболізм), рекомендована доза становить одну капсулу один раз на день. Для отримання додаткової інформації див.
Як працює Cerdelga - eliglustat?
Активна речовина в Cerdelga, еліглустат, діє, блокуючи дію ферменту, що бере участь у виробництві глюкозилцераміду. зменшення його виробництва допомагає обмежити його накопичення в цих органах, які, отже, функціонують краще.
Яку користь показав Cerdelga - еліглустат під час досліджень?
У двох основних дослідженнях було показано, що Cerdelga ефективний у лікуванні хвороби Гоше. середнє зменшення розміру селезінки на 28% порівняно зі збільшенням на 2% у пацієнтів, які отримували плацебо (фіктивне лікування) через дев’ять місяців після лікування. Пацієнти, які лікувалися препаратом Цердельга, також показали поліпшення інших ознак захворювання, включаючи зменшення розмірів печінки та збільшення рівня гемоглобіну (білок у еритроцитах, який переносить кисень по всьому тілу). Ефективність Cerdelga також була продемонстрована в іншому дослідженні, в якому брали участь 160 пацієнтів із хворобою Гоше 1 типу, які раніше лікувалися за відсутності замісної ферментативної терапії та симптоми яких були у деяких пацієнтів. Це дослідження показало, що після одного року лікування хвороба залишалася стабільною у 85% пацієнтів, які отримували лікування препаратом Цердельга, у порівнянні з 94% пацієнтів, які продовжували замісну ферментативну терапію.
Який ризик пов'язаний з Cerdelga - еліглустат?
Найбільш поширеним побічним ефектом при застосуванні Cerdelga (який може зачіпати більш ніж 1 з 10 осіб) є діарея, яка зачіпає приблизно 6 із 100 пацієнтів. Більшість побічних ефектів є легкими та тимчасовими. Повний перелік побічних ефектів, виявлених при застосуванні Cerdelga, див. листівка. Cerdelga не слід приймати разом з деякими ліками, які можуть перешкоджати здатності організму розщеплювати його, оскільки це може вплинути на рівень Cerdelga у крові.Повний перелік обмежень дивіться в інструкції з упаковки.
Чому Cerdelga - eliglustat було схвалено?
Комітет Агентства з лікарських засобів для людського використання (CHMP) вирішив, що користь від Cerdelga більша за його ризик, і рекомендував схвалити його для використання в ЄС. Cerdelga виявилася ефективною для поліпшення симптомів захворювання. більшість пацієнтів, які раніше не лікувалися з хворобою Гоше 1 типу, а також для підтримки стабільності захворювання у більшості пацієнтів, які раніше отримували замісну ферментативну терапію. не відповідав оптимально після одного року лікування. Для цих пацієнтів слід розглянути інші варіанти лікування. Періодично слід контролювати прогресування захворювання у всіх пацієнтів, які переходять з терапії. Замінний фермент Cerdelga Щодо безпеки, хоча побічні ефекти були переважно легкого та минущого характеру, CHMP рекомендує продовжити дослідження довгострокової безпеки ліків.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Cerdelga - еліглюстату?
Було розроблено план управління ризиками для забезпечення максимально безпечного використання Cerdelga. На основі цього плану, інформація про безпеку була додана до короткого опису характеристик препарату та інструкції з експлуатації для Cerdelga, включаючи відповідні запобіжні заходи, яких слід дотримуватися медичним працівникам та пацієнтам. Крім того, компанія, яка продає Cerdelga, надаватиме лікарям та пацієнтам навчальні матеріали для того, щоб тільки люди з хворобою Гоше 1 -го типу проходили лікування Cerdelga і що ліки не використовуються разом з іншими ліками, які можуть суттєво змінити рівень їх крові. Усі пацієнти, яким призначено Сердельгу, отримають картку попередження. Компанія також буде вести реєстр пацієнтів, які проходять курс лікування Cerdelga, щоб оцінити довгострокову безпеку ліків. Додаткову інформацію можна знайти у короткому змісті плану управління ризиками.
Детальніше про Cerdelga - еліглустат
19 січня 2015 року Європейська Комісія видала "Дозвіл на продаж" для Cerdelga, дійсний у всьому Європейському Союзі. Для отримання додаткової інформації про терапію Cerdelga прочитайте інструкцію з упаковки (входить до EPAR) або зверніться до свого лікаря або фармацевта. Короткий зміст висновку Комітету з лікарських засобів-сиріт для Цердельги розміщено на веб-сайті Агентства: ema.Europa.eu/Find medicine / Ліки для людей / Позначення рідкісних захворювань. Останнє оновлення цього резюме: 01-2015.
Інформація про Cerdelga - eliglustat, опублікована на цій сторінці, може бути застарілою або неповною. Для правильного використання цієї інформації див. Сторінку Відмова від відповідальності та корисної інформації.
