Що таке Brineura - Cerliponase Alfa і для чого його використовують?
Brineura - це ліки для лікування нейронального цероїдного ліпофусцинозу 2 типу (CLN2), спадкового стану у дітей, що призводить до прогресуючого пошкодження мозку.
Оскільки кількість пацієнтів з ХЛН2 низька, хвороба вважається «рідкісною», і 13 березня 2013 року Брінеуру було призначено «ліки -сироту» (ліки, що застосовується при рідкісних захворюваннях).
Brineura містить активну речовину церліпоназу альфа.
Як використовується Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura вливається безпосередньо в мозок. Перед початковою інфузією пацієнту доведеться пройти операцію з імплантації пристрою, який проходить із зовнішньої сторони черепа через порожнину рідини до мозку, де виділяється ліки.
Інфузії вводяться раз на два тижні медичним працівником, який має досвід доставки ліків до мозку. Щоб зменшити ризик інфузійних реакцій, пацієнтам перед або під час лікування препаратом Брінеура можуть призначати інші ліки, або інфузія може бути уповільнена.
Брінеуру можна отримати тільки за рецептом.Для отримання додаткової інформації див.
Як працює Brineura - Cerliponase Alfa?
Пацієнтам з CLN2 не вистачає ферменту, необхідного для нормального розвитку мозку, який називається трипептидилпептидаза 1 (TPP1). Активна речовина у Brineura, церліпоназа альфа, є копією ТРР1 і використовується для заміни відсутнього ферменту.
Ліки вводять безпосередньо в мозок, щоб обійти гематоенцефалічний бар’єр, захисний бар’єр, який відокремлює кровотік від мозку і запобігає потраплянню в тканину мозку таких речовин, як ліки.
Яку користь Brineura - Cerliponase Alfa показала під час досліджень?
У ранніх дослідженнях було показано, що Brineura зменшує швидкість прогресування захворювання, виміряну відповідно до стандартної шкали оцінки.
У дослідженні 23 дітей (середній вік 4 роки), які отримували Brineura протягом майже року, 20 з них (87%) не зазнали 2-бальної втрати рухових та мовних навичок, що історично спостерігалася у пацієнтів, які не отримували лікування.
Оцінку проводили лікарі, які призначали пацієнтам окремі бали за моторні та мовні навички (де 0 важче, а 3 - нормально). Остаточний бал пацієнта складав суму двох балів.
У подальшому дослідженні користь Brineura зберігалася ще рік; результати показали, що хвороба може бути сповільнена у більшості пацієнтів. Це дослідження ще триває.
Які ризики пов'язані з Brineura - Cerliponase Alfa?
Найбільш поширеними побічними ефектами Brineura (які можуть вразити більш ніж 1 з 5 осіб) є гарячка, низький рівень білка в лікворі (рідина з головного та спинного мозку), аномальна ЕКГ (тест на серцеву діяльність). , інфекції верхніх дихальних шляхів (інфекції носа та горла) та реакції гіперчутливості (алергія). Повний перелік побічних ефектів, про які повідомлялося у Brineura, див.
Brineura не слід застосовувати пацієнтам, які пережили небезпечні для життя (алергічні) реакції гіперчутливості з Brineura та симптоми яких повторилися при повторному прийомі ліків. Його також не слід давати пацієнтам, яким імплантовано шунт для виведення зайвої рідини з мозку. Нарешті, Brineura не слід давати пацієнтам, якщо є якісь проблеми з пристроєм, такі як витік або інфекція.
Чому компанія Brineura - Cerliponase Alfa була схвалена?
Наявні дані показують, що Brineura сприяє уповільненню втрати рухових та мовних навичок у пацієнтів з CLN2, хворобою, для якої немає інших методів лікування.
Що стосується безпеки, то з даних не виникає неприйнятних проблем. Тому Комітет Агентства з лікарських засобів для людського використання (CHMP) дійшов висновку, що переваги Brineura більші за його ризики, і рекомендував схвалити його для використання в ЄС.
Brineura був дозволений за “виняткових обставин”, оскільки неможливо було отримати повну інформацію про Brineura через рідкість захворювання. Щороку Європейське агентство з лікарських засобів буде переглядати нову доступну інформацію, і цей резюме буде відповідно оновлюватися.
Яка інформація ще чекає на Brineura?
Оскільки Brineura отримав дозвіл у виняткових обставинах, компанія, яка її продає, надасть додаткові дані з досліджень безпеки лікарського засобу, включаючи ризик алергічних реакцій при тривалому застосуванні, а також про його довгострокову ефективність у уповільненні або зупинці погіршення моторних та мовних навиків. У дослідженнях братимуть участь діти віком до двох років, для яких наразі немає даних.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання препарату Brineura - Cerliponase Alfa?
Компанія, яка продає Brineura, гарантуватиме, що всі медичні працівники, які, як очікується, застосовуватимуть ліки, матимуть навчальний матеріал про те, як його використовувати та як запобігти таким проблемам, як інфекція чи перешкода.
Рекомендації та запобіжні заходи, яких слід дотримуватися медичним працівникам та пацієнтам щодо безпечного та ефективного використання препарату Брінеура, також були описані у короткій характеристиці препарату та в інструкції до упаковки.
Додаткова інформація про Brineura - Cerliponase Alfa
Повну версію EPAR Brineura див. На веб -сайті Агентства: ema.europa.eu/Find medicine / Ліки для людей / Європейські публічні оціночні звіти. Для отримання додаткової інформації про терапію Brineura прочитайте інструкцію до упаковки (входить до EPAR) або зверніться до свого лікаря або фармацевта.
Короткий зміст висновку Комітету з лікарських засобів -сиріт для Brineura розміщено на веб -сайті Агенції: ema.europa.eu/Find medicine / Ліки для людей / Позначення рідкісних захворювань.
Інформація про Brineura - Cerliponase Alfa, опублікована на цій сторінці, може бути застарілою або неповною. Для правильного використання цієї інформації див. Сторінку Відмова від відповідальності та корисної інформації.
