Куван - сапроптерин дигідрохлорид

Що таке Куван?

Куван - лікарський засіб, що містить діючу речовину сапроптерину дигідрохлорид. Випускається у вигляді світло -жовтих розчинних таблеток (100 мг).

Для чого використовується Куван?

Куван використовується для лікування гіперфенілаланінемії (ВПА, високий рівень фенілаланіну в крові) у пацієнтів з генетичними порушеннями дефіциту фенілкетонурії (ФКУ) або тетрагідробіоптерину (ВН4). Пацієнти з цими розладами не можуть перетворювати амінокислоту. Фенілаланін (міститься в харчових білках) ) до тирозину (іншої амінокислоти). Це викликає накопичення фенілаланіну в крові, що може спричинити проблеми з мозком та нервовою системою.
Куван можна використовувати дорослим і дітям. Куван призначений для застосування у дітей з ГПА через ФКУ, яким виповнилося чотири роки. Ліки не вивчалося у дітей з ГПА через ФКУ у віці до чотирьох років. Куван можна застосовувати дітям будь -якого віку з ВПЛ через дефіцит ВГ4.
Лікування Куваном слід продовжувати лише у пацієнтів, які адекватно реагують на ліки.
Оскільки кількість пацієнтів з ГПА низька, хвороба вважається «рідкісною», і 8 червня 2004 року Куван був визнаний «ліками -сиротою» (ліки, що застосовується при рідкісних захворюваннях).
Відпускати ліки можна тільки за рецептом.

Як використовується Куван?

Терапію Куваном повинен розпочинати та контролювати лікар, який має досвід лікування дефіциту ФКУ та ВГ4. Необхідно контролювати кількість фенілаланіну та білка в раціоні пацієнта, щоб забезпечити контроль рівня фенілаланіну в крові та балансу харчування. Kuvan призначений для тривалого використання.
Доза Кувана залежить від ваги пацієнта. Пацієнтам з ФКУ слід починати з 10 мг на кілограм маси тіла один раз на день, а пацієнтам з дефіцитом ВГ4 - з 2 - 5 мг / кг один раз на день. Через тиждень дозу можна збільшити до 20 мг / кг 1 раз на день, якщо пацієнт не відповів на лікування. Задовільна відповідь s "означає зниження рівня фенілаланіну в крові щонайменше на 30% або до рівня, визначеного лікарем. Якщо ця відповідь отримана через місяць, пацієнт класифікується як" чуйний "і може продовжувати приймати Куван.
Куван приймають разом з їжею щодня в один і той же час, бажано вранці. Перед тим, як пацієнт випиє розчин, таблетки розчиняються у склянці води. Куван слід з обережністю застосовувати пацієнтам старше 65 років та пацієнтам з проблемами печінки або нирок.

Як працює Kuvan?

Високий рівень фенілаланіну в крові обумовлений проблемою перетворення фенілаланіну в тирозин за допомогою ферменту "фенілаланінгідроксилази". "кофактор", який служить ферменту для належного функціонування. Діюча речовина Кувана, сапроптерин дигідрохлорид, є синтетичною копією ВН4. У ФКУ він діє, посилюючи активність дефектного ферменту, а при дефіциті ВН4 замінює кофактор здатність ферменту перетворювати фенілаланін у тирозин, зменшуючи рівень фенілаланіну в крові.

Як вивчали куван?

Ефекти Кувана були вперше випробувані на експериментальних моделях, а потім досліджені на людях.
Для лікування пацієнтів з ПКУ Куван вивчали у двох основних дослідженнях, в яких порівнювали Куван з плацебо. Усі пацієнти, які брали участь у дослідженнях, продемонстрували відповідь на перший восьмиденний курс лікування Куваном, але пробули протягом щонайменше одного тижня без ліків до початку досліджень.
Перше дослідження включало 89 пацієнтів віком від 8 років, які не дотримувалися суворої дієти. Основним показником ефективності було зниження рівня фенілаланіну в крові протягом шести тижнів.
Друге дослідження включало 46 дітей віком від 4 до 12 років, які сиділи на дієті з контрольованим рівнем фенілаланіну. Починаючи з третього тижня терапії, раціон коригували кожні два тижні залежно від рівня фенілаланіну в крові. Основним показником ефективності була зміна кількості фенілаланіну, який діти могли отримувати з їжею, зберігаючи в крові фенілаланін на бажаному рівні.Дослідження тривало 10 тижнів.
Для лікування пацієнтів з дефіцитом ВГ4 компанія представила результати трьох досліджень, доступних у опублікованій літературі щодо сапроптерину дигідрохлориду. Одне з цих досліджень включало 16 пацієнтів, які лікувалися в середньому протягом 15,5 місяців.

Яку користь Куван показав під час досліджень?

Для лікування ПКУ Куван був більш ефективним, ніж плацебо. У першому дослідженні на початку дослідження рівень фенілаланіну в крові становив близько 867 "мікромоль на літр". Нормальний рівень становить близько 60 мікромолів на літр у людей без ПКУ. Після шести тижнів рівень фенілаланіну знизився. На 236 мікромоль на літр у пацієнтів, які приймали Куван, і збільшився на 3 мікромолі на літр у пацієнтів, які отримували плацебо. порівняно з 3,3 мг більше для дітей, які приймали плацебо.
У дослідженнях пацієнтів з дефіцитом ВГ4 пацієнти показали поліпшення рівня фенілаланіну в крові та інших маркерів захворювання під час прийому сапроптерину дигідрохлориду.

Який ризик пов'язаний з Kuvan?

Найбільш поширеними побічними ефектами при застосуванні препарату Куван (спостерігаються більш ніж у 1 з 10 пацієнтів) є головний біль та нежить (нежить). Повний перелік побічних ефектів, про які повідомлялося при прийомі препарату Куван, див.
Куван не слід застосовувати людям, які можуть мати підвищену чутливість (алергію) до сапроптерину дигідрохлориду або до будь -яких інших речовин.

Чому Kuvan було схвалено?

Комітет з лікарських засобів для людського використання (CHMP) вирішив, що користь від Кувана більша за його ризик для лікування ГПА у дорослих та педіатричних пацієнтів з дефіцитом ФКУ та ВГ4, які реагували на цю терапію. Комітет рекомендував надати маркетинг дозвіл на Куван.

Інша інформація про Куван:

2 грудня 2008 року Європейська Комісія надала Merck KGaA "Дозвіл на продаж" для Kuvan, дійсне на території Європейського Союзу.
Короткий опис висновку Комітету з лікарських засобів -сиріт щодо препарату Куван натисніть тут.
Для отримання повної версії EPAR Kuvan натисніть тут.

Останнє оновлення цього резюме: 10-2008.

Інформація про Куван -сапроптерин дигідрохлорид, опублікована на цій сторінці, може бути застарілою або неповною. Для правильного використання цієї інформації див. Сторінку Відмова від відповідальності та корисної інформації.