Що таке Replagal?
Реплагал - це розчин для інфузій, що містить діючу речовину агальсідазу альфа.
Для чого використовується Replagal?
Replagal використовується для лікування пацієнтів з хворобою Фабрі, рідкісним спадковим захворюванням.
Пацієнти, які страждають на цю хворобу, мають дефіцит ферменту альфа-галактозидази А. Цей фермент зазвичай розщеплює ліпід глоботріаозилцерамід (Gb3). Якщо цього ферменту немає, Gb3 не може бути розщеплений і накопичується в клітинах, наприклад у цих клітинах нирки.
Пацієнти з хворобою Фабрі можуть мати широкий спектр симптомів, які включають серйозні захворювання, такі як ниркова недостатність, проблеми з серцем та інсульт.
Оскільки кількість пацієнтів з хворобою Фабрі невелика, це захворювання вважається "рідкісним", і 8 серпня 2000 року Replagal був визнаний "ліком -сиротою" (ліки, що використовується для лікування рідкісних захворювань).
Відпускати ліки можна тільки за рецептом.
Як застосовується Replagal?
Реплагал необхідно вводити під наглядом лікаря, який спеціалізується на лікуванні хвороби Фабрі або інших спадкових метаболічних захворювань. Його вводять у вигляді внутрішньовенної інфузії 0,2 мг / кг маси тіла протягом 40 хвилин кожні 2 тижні.Вплив препарату Реплагал, що дається дітям, перевіряли у деяких дослідженнях, і тому було запропоновано застосовувати Реплагал дітям віком від 7 до 18 років при тій же дозі. Пацієнти, які мають серйозні проблеми з нирками, мають меншу реакцію на лікування. Replagal призначений для тривалого використання.
Як працює Replagal?
Replagal-це замісна ферментна терапія, яка забезпечує пацієнтів ферментом, якого їм не вистачає. Replagal призначений для заміни людського ферменту альфа-галактозидази А, якого не вистачає людям з хворобою Фабрі. Активна речовина препарату Реплагал, агальзидаза альфа, є копією людського ферменту, виробленого методом, званим «технологією рекомбінантної ДНК»: фермент виробляється клітиною, яка отримала ген (ДНК), що робить його здатним виробляти фермент. . Цей фермент -замісник сприяє розщепленню Gb3, запобігаючи його накопиченню в клітинах.
Як вивчали Replagal?
Реплагал вивчали у двох клінічних дослідженнях, у яких брали участь загалом 40 пацієнтів чоловічої статі. Реплагал порівнювали з плацебо (фіктивне лікування); в одному дослідженні було виміряно його вплив на біль, а в іншому досліджено його вплив на елімінацію Gb3 з лівого шлуночка (міокарда), а також у 15 пацієнток (носіїв).
Реплагал також вивчали у 24 дітей віком від 6 до 15 років.
Яку користь Replagal показав під час досліджень?
Після 6 місяців терапії Реплагал значно зменшив біль у пацієнтів, які отримували лікування, порівняно з тими, хто отримував плацебо (фіктивне лікування). Реплагал викликав середнє зменшення маси лівого шлуночка на 11,5 г, тоді як пацієнти, які отримували плацебо, мали збільшення на 21,8 г. Ці результати свідчать про поліпшення симптомів захворювання або про те, що захворювання залишається стабільним. У жінок цей ефект був порівнянний з результатами, що спостерігалися у чоловіків. У дітей, які отримували 6 місяців лікування Replagal, не спостерігалося збільшення маси серця, а рівень Gb3 у крові знизився.
Який ризик пов'язаний з Replagal?
Найбільш поширені побічні ефекти (які спостерігалися у більш ніж одного з 10 пацієнтів під час досліджень) викликані інфузією, а не самим препаратом. Це переважно озноб, головний біль, нудота, лихоманка (лихоманка), почервоніння обличчя та втома ( втома), які, як правило, не є серйозними. Інші дуже поширені побічні ефекти включають біль та дискомфорт. Побічні ефекти, про які повідомляється у дітей, подібні до тих, що спостерігаються у дорослих. Повний перелік побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні Replagal, див. .
У пацієнтів, які приймають Реплагал, можуть вироблятися антитіла (білки, що утворюються як реакція на Реплагал, що може погіршити лікування).
Реплагал не можна застосовувати людям, які можуть мати підвищену чутливість (алергію) до агальсидази альфа або інших інгредієнтів препарату.
Чому Replagal був схвалений?
Комітет з лікарських засобів для людського застосування (CHMP) вирішив, що для пацієнтів з хворобою Фабрі лікування препаратом Реплагал може принести клінічну користь у довгостроковій перспективі. CHMP вирішив, що переваги Replagal більші за його ризики, і рекомендував надати йому дозвіл на продаж препарату.
Реплагал був дозволений "у виняткових обставинах", оскільки, оскільки він використовується для лікування рідкісної хвороби, не вдалося отримати більш детальну інформацію про ліки. Європейське агентство з лікарських засобів (ЄМЕА) щорічно переглядає нову інформацію, що доступна, і це резюме буде оновлено у разі необхідності.
Яку інформацію ще чекає Replagal?
Компанія, що виробляє Replagal, проводитиме подальші дослідження ліків, в основному для отримання результатів 5 -річної терапії, інших доз, підтримувальних доз та досліджень у дітей.
Докладніше про Replagal
3 серпня 2001 року Європейська Комісія надала TKT Europe AB "Дозвіл на маркетинг" для Replagal, що діє на території Європейського Союзу. "Дозвіл на продаж" було поновлено 3 серпня 2006 року. Для реєстрації статусу сироти Replagal натисніть тут.
Для отримання повної версії EPAR Replagal натисніть тут.
Останнє оновлення цього резюме: 02-2007
Інформація про Replagal - Agalsidase alfa, опублікована на цій сторінці, може бути застарілою або неповною. Для правильного використання цієї інформації див. Сторінку Відмова від відповідальності та корисної інформації.
