Препарати для лікування серповидноклітинної анемії

Визначення

Серповидноклітинна анемія - це спадкова форма анемії, при якій кількість еритроцитів, що циркулюють у крові, настільки низька, що не гарантує достатнього транспортування кисню по всьому тілу. Її називають «серповидно -клітинною» через особливу структурну форму червоної крові клітини: ці клітини не округлі, двоогнуті та пружні, але набувають серпоподібної форми, мають тенденцію до агрегації, крихкі та кутасті.

Причини

Причина, що викликає серповидноклітинну анемію, криється в генетичній мутації гена, що відповідає за вироблення гемоглобіну, тому вона не пов'язана ні з дефіцитом їжі (наприклад, залізодефіцитна анемія), ні з інфекціями (наприклад, згубною анемією, яка може залежати від образи шлунка) "Х. Пілорі". Серповидноклітинна анемія - аутосомно -рецесивне захворювання.

Симптоми

Біль, головний біль та утруднення дихання та зору - це симптоми, що характеризують серповидно -клітинну анемію; точніше, біль часто відчувається в спині, шлунку, грудях та кістках і може мати різну сутність, тривати кілька хвилин або тривати годинами або дні. Труднощі з диханням часто збігаються зі спортивною діяльністю, але можуть з’являтися і під час відпочинку. Серповидноклітинна анемія збільшує ризик інфекцій.

Інформація про серповидно -клітинну анемію - препарати для лікування серповидно -клітинної анемії не має на меті замінити прямі стосунки між медичним працівником та пацієнтом. Перед тим, як приймати серповидно -клітинну анемію - препарати для лікування серпоподібної клітинної анемії - завжди проконсультуйтеся з лікарем та / або спеціалістом. клітинна анемія.

Препарати

На жаль, не існує ліків, які могли б забезпечити повне одужання від серповидноклітинної анемії; однак, деякі ліки можуть полегшити біль та запобігти ускладненням, пов’язаним із захворюванням.
Трансплантація кісткового мозку, з іншого боку, є єдиним терапевтичним варіантом, який остаточно усуває серповидноклітинну анемію, навіть якщо ця медична процедура надзвичайно складна і передбачає серйозні ризики, включаючи смерть. Слід, однак, підкреслити, що знайти сумісного донора дуже складно.
Переливання крові та надходження кисню - це додаткові терапевтичні процедури, корисні для полегшення хворобливих симптомів, які супроводжують серповидноклітинні анемії.

Нижче наведені класи препаратів, які найбільш часто використовуються в терапії проти серповидноклітинної анемії, і деякі приклади фармакологічних особливостей; лікар повинен вибрати найбільш підходящу діючу речовину та дозування для пацієнта, виходячи з тяжкості захворювання , стан здоров’я пацієнта та його відповідь на лікування:

Антибіотики: ми бачили, що серповидноклітинна анемія збільшує ризик зараження інфекціями; з цієї причини пацієнти, на які вона впливає, можуть проходити профілактичне лікування антибіотиками. Зокрема:

• Пеніцилін G або бензилпеніцилін (наприклад, бензил B, бензил P): можна вводити немовлятам вже через два місяці після народження; введення цього антибіотика завжди рекомендується до 5 років для запобігання пневмонії та інших більш небезпечних інфекцій, особливо для дітей. Дозування завжди повинен встановлювати лікар; орієнтовно, рекомендована доза для профілактики стрептококових інфекцій-це внутрішньовенне введення 1-5 мільйонів одиниць (навантажувальна доза) навіть кілька разів протягом дня.

Знеболюючі засоби (НПЗЗ та кортикостероїди): оскільки біль майже постійний у всіх пацієнтів із серповидно-клітинною анемією, прийом знеболюючих препаратів (що не допомагає у боротьбі з першопричиною) є дуже важливою допомогою для полегшення симптомів.

Вакцинація: оскільки анемія сприяє інфекціям, особливо для хворих дітей, рекомендується щеплення вакцинацією. Зверніться до лікаря.

Похідні сечовини (гідроксимочевина): препарат зазвичай використовується в онкологічній сфері; проте деякі пацієнти з серповидноклітинними клітинами отримують лікування цим активним інгредієнтом як тому, що він знімає біль, пов’язаний із захворюванням, так і тому, що зменшує потребу в переливанні крові. Препарат діє, стимулюючи вироблення фетального гемоглобіну (різновид гемоглобіну у новонароджених, який може запобігти розвитку серповидних клітин).

• Гідроксимочевина (наприклад, онкокарбід): дозування цього препарату при серповидно-клітинній анемії-приймати 15 мг / кг 1 раз на день. Можливе збільшення дози на 5 мг / кг / день кожні 3 місяці, максимум 35 мг / кг / день. Гідроксисечовину можна використовувати лише при важкій серповидноклітинній анемії та гострих болісних кризах; не використовуйте протягом тривалого часу, оскільки це, здається, сприяє лейкемії або іншим формам раку.

Бронходилататори: серповидноклітинна анемія часто супроводжується більш -менш інтенсивними утрудненнями дихання (наприклад, астмою), які можна контролювати за допомогою бронходилататорів.

• Іпратропію бромід (наприклад, Атем, Брева): препарат доступний у рецептурах, що складаються тільки з активного інгредієнта, або у поєднанні з препаратами-агоністами бета2. За допомогою аерозолю повторіть 2 інгаляції (36 мкг) 4 рази на день (не більше 12 інгаляцій на день). Крім того, приймайте одноразові флакони по 500 мг (небулайзований розчин) 3-4 рази на день. Препарат призначений для лікування астми та серйозних утруднень дихання, викликаних серповидноклітинною анемією.
• Ізоетарин: що відноситься до класу бронхорозширювальних препаратів, ізоетарин забезпечує розслаблюючу дію на гладку мускулатуру бронхів.
• Теофілін (наприклад, Aminomal Elisir, Diffumal, Respicur): теофілін-це ксантиновий препарат, який використовується в терапії для зменшення бронхоконстрикторного подразника навіть у разі серповидноклітинної анемії. Препарат приймають у навантажувальній дозі 5 мг / кг. Зверніться до лікаря.

Інтеграція фолієвої кислоти, вітаміну Е та цинку: у разі серповидноклітинної анемії введення вітаміну В9 та цинку є особливо придатним:

• Фолієва кислота (наприклад, Folina, Fertifol, Folidex): доступна як у вигляді м’яких капсул по 5 мг активного інгредієнта (приймати 1-3 рази на день), так і у вигляді розчину для ін’єкцій 15 мг фолієвої кислоти (приймається одноразово) на добу внутрішньом’язово). Вітамін В9 може запобігти змінам і пошкодженням судин, що можливо в контексті серповидноклітинної анемії.
• Вітамін Е (наприклад, Сурсум, Ефінал, Рігентекс): Вітамін Е, антиоксидант, відмінний, зменшує окислювальний стрес всередині еритроцитів у пацієнтів, які страждають серповидно -клітинною хворобою та таласемією. Загалом, рекомендується приймати активну дозу. до 200 одиниць (10 мл), перорально (пероральний рідкий склад), один раз на день.
• Цинк (наприклад, Зінкометил, Ектоган, ЗМА): орієнтовно, приймати по 50 мг діючої речовини тричі на день. Добавки цинку дозволяють зменшити частоту хворобливих криз в контексті серповидноклітинної анемії.

Фармакологічні очікування та надії на майбутнє: в даний час серповидноклітинна анемія не виліковна, але дослідники сподіваються, що нові методи лікування випробовуються:

1. Добавки з оксиду азоту: зменшуючи в'язкість еритроцитів та розширюючи кровоносні судини, оксид азоту може запобігти агрегації серпоподібних клітин
2. Генна терапія: Введення здорового гена в кістковий мозок (відповідальний за вироблення фетального гемоглобіну) може збалансувати фізіологічний рівень гемоглобіну.
3. Дезактивація дефектного гена: враховуючи, що "серповидноклітинна анемія викликана" зміною гена, дезактивація того самого гена може бути стратегією вирішення проблеми.
4. Інноваційні препарати для лікування серповидноклітинної анемії, спрямовані на збільшення синтезу фетального гемоглобіну, корисні для запобігання утворенню серповидних клітин.

Інші статті на тему "Серповидноклітинна анемія - препарати для лікування" серповидноклітинної анемії "

1. Серповидноклітинна анемія - симптоми та лікування
2. Серповидноклітинна анемія